#史上最贵药在华获批临床# 目前Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。其中,Zolgensma于2020年被日本纳入医保,患者只需支付30%费用;后在2021年3月被英国纳入国家医疗服务体系。

#史上最贵药在华获批临床#【1300万元一针“史上最贵药”在华获批临床,全球三款天价SMA药物齐聚中国市场】据公开消息显示,诺华的Zolgensma是全球首个治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法,国外定价212.5万美元(折合人民币约1358万元),也被称为“史上最贵药物”,不过,Zolgensma只需注射一次即可。近日,据中国国家药监局药品审评中心公示,该药在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病,目前,全球仅批准三款SMA治疗药物。其中,Zolgensma是一种基因疗法,通过提供人类SMN基因的功能副本,通过单次静脉注射持续的SMN蛋白表达来阻止疾病的进展,从而解决SMA的遗传根源。详见#洞见计划#http://t.cn/A6JWdShF (21财经)

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