【一针212万美元 中国药监局批准“史上最贵药”临床】一针212.5万美元（折合人民币约1348万元），“史上最贵药物”将落地中国。近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示，诺华（Novartis）旗下治疗脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy,SMA）的AAV基因治疗药物Zolgensma（OAV101注射液）在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。此前2021年10月21日，该药物所提交的临床试验申请获得受理。
只需一针可实现长期缓解甚至治愈SMA
综合成都《每日经济新闻》、香港中通社20日报道，同“渐冻人（肌萎缩侧索硬化症，又称ALS）一样，SMA也是一种运动神经元性疾病。与“渐冻人”同样残酷，SMA患者也会不断丧失对应的运动功能，只不过“渐冻人”一般是成年发病，而SMA一般是婴幼儿时期发病。而且SMA是发病越早病情越重，“渐冻人”正好相反。
在新生儿中，SMA发病率为六千分之一至一万分之一，常规人群中，约每40人至50人就有1个是SMA致病基因携带者。
2018年5月，SMA被列入中国国家卫健委等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。
2019年5月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了诺华公司的第一个用于治疗2岁以下SMA患者的基因疗法——Zolgensma。患者只需接受一次静脉注射给药，就能在细胞中长期表达SMN蛋白，实现长期缓解甚至治愈。
天价药曾引发巨大争议
Zolgensma的目前定价为212.5万美元，被喻为制药史上单价最贵的药物。
目前Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。在美国市场，诺华和相关保险公司合作，患者家属可以分期5年来支付费用，平均每年42.5万美元。2020年5月，Zolgensma被纳入日本健保，患者只需支付30%费用；2021年3月Zolgensma被纳入英国国家医疗服务体系。
由于高达212.5万美元的定价，有人质疑，诺华是以孩子的生命做要挟。
彭博社曾在一篇报道中指出，Zolgensma在美国引发了两种截然不同的反应：批评人士认为，这是一种定价失控的行为；而另一边，也有支持者说，诺华找到了治愈这种罕见疾病的方法，可以拯救绝望的家庭。
对于社会和舆论的质疑，诺华公司CEO曾表示：“那些批评者并没有真正思考我们的医疗系统怎么运作的。我们给病人做移植手术，每个病人要花300万美元到500万美元，但是效果远不如这些药物。”该CEO表示，如果这种疗法只进行一次，费用比目前的疗法都要便宜。
天价药“地板价”入医保的案例不易被复制
目前全球已获批3款SMA疗法，除了Zolgensma，还包括渤健的Spinraza以及罗氏的Evrysdi，后两款都已在中国获批。
Spinraza（诺西那生钠注射液）于2019年2月获得中国国家药监局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（约占所有SMA病例的95%），这也是中国首个获批治疗SMA的药物。
此前Spinraza在中国定价接近70万元（人民币，下同）一支，每年需反复注射且属于完全自费药物。
2021年国家医保药品目录谈判中，7种罕见病用药纳入医保目录，其中包括备受关注的用于治疗脊髓性肌萎缩症的Spinraza。
2022年1月1日，是2021年版中国国家医保药品目录开始实施的日子。Spinraza单针价格从70万元降至3万多元。有数据显示，仅今年1月1日，已经有11省20多名SMA患者用上了Spinraza。
近年来，中国国家医保目录纳入的罕见病药物数量逐年增多。据北京病痛挑战公益基金会统计，2021年中国国家医保目录谈判后，有28种罕见病的58种药物已经纳入中国国家医保目录。基于《第一批罕见病目录》统计的中国已注册的87种罕见病适应症药物，医保目录覆盖范围已超过60%。而2021年的医保目录谈判，则实现了高值罕见病药物在中国国家医保目录中的“零突破”。
但另一方面，医保不能为所有高值药物托底也是业界共识。中国国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰曾公开表示，“目前中国国家医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元”，并称，未来中国国家医保局将“坚决杜绝天价药进医保”。承担着“保基本”这一功能定位的中国国家医保目录，决定了能够被纳入其中的药品必须具备“价格合理”这一基本条件。#侨报新闻速递# http://t.cn/A6JRINWF
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