

【《科学》:化繁为简!#可爱龙实验室解析“史上最小Cas9”#】CRISPR开创了遗传疾病治疗的新时代。诸如流行的 CRISPR-Cas9之类的工具已在实验室中被设计用于治愈许多遗传疾病,但是这些工具太大而无法有效地递送给患者。科学界的一项重大工作集中在尝试使 CRISPR工具小型化,使其足够小以适应当前的递送方法,例如腺病毒相关病毒 (AAV) 载体。在小型化Cas9工具方面,目前还没有一种人工引导方法非常成功。
美国康奈尔大学可爱龙实验室解决了这个大小问题,成功解析“史上最小Cas9”的分子结构 ---- 一种基于最近在转座子中发现的, Cas9远古亲属成员IscB,该成员大小仅Cas9的三分之一左右。
北京时间2022年5月27日凌晨2时,这项工作以“Structural basis for RNA-guided DNA cleavage by IscB-ωRNA and mechanistic comparison with Cas9”为题,发表在《科学》杂志上。
相关论文信息:DOI: 10.1126/science.abq7220
报道全文:http://t.cn/A6Xpd01o
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